Les médicaments peuvent-ils être produits par des OGM [24]?

Les OGM ou organismes transgéniques sont non seulement de bons modèles d’études mais sont également des « producteurs » de molécules ayant des effets thérapeutiques ; c’est le cas des organismes auxquels a été transféré un gène dans le but de leur faire produire une substance (protéine) d'intérêt thérapeutique majeur

Aujourd’hui :

• Les plantes transgéniques ne constituent qu'une petite partie des applications du génie génétique. Depuis une vingtaine d'année, en liaison avec le développement des connaissances en génie génétique, un certain nombre de protéines thérapeutiques dites « recombinantes » est ainsi produit par des OGM : insuline, hormones de croissance, vaccins, facteurs de coagulation, anticorps monoclonaux
• Une centaine de protéines thérapeutiques environ sont utilisés quotidiennement en France dans de multiples maladies.
• Un seul exemple : le facteur VIII de coagulation recombinant obtenu sur cellules de rein de hamster nouveau-né contenant le gène du facteur VIII humain

La méthode : la transgénèse

• Elle consiste à transférer dans le patrimoine génétique d'un organisme un ou plusieurs gènes d’intérêt apportant une caractéristique nouvelle à l’organisme receveur. Les techniques de génie génétique peuvent être appliquées aussi bien sur des micro-organismes ou des modèles cellulaires spécifiquement mis au point que sur des organismes végétaux ou animaux.
• Les avantages sont certains : obtention de protéines "pures" de structure exactement conforme à celle de la protéine humaine donc ne provoquant pas de réactions d'immunisation et élimination du risque de transmission d'agents infectieux lié à l'extraction de produits d'origine humaine notamment.
• Les coûts de production sont en contrepartie encore élevés notamment pour obtenir des produits en quantités acceptables.

3 types d’OGM : microorganismes, végétaux, animaux
Nous utilisons les possibilités de la transgénèse :

• Les techniques de la biologie moléculaire permettent d'utiliser les capacités de synthèse protéique des micro-organismes. pour la production de nombreux médicaments.
• La production de médicaments par des plantes transgéniques pourrait être un modèle de production alternatif intéressant, notamment en vue de minimiser les risques de transmission à l’homme d’agents infectieux (en effet, il n’existe pas de maladies transmissibles de la plante à l’homme).Des travaux ont porté sur des plantes susceptibles de produire une lipase (protéine enzymatique de mammifères) indispensable au traitement de certains symptômes de la mucoviscidose.
• La production de médicaments par des animaux vise à mettre à profit leurs processus naturels de production de protéines en partie pour permettre la production de protéines complexes impossible à obtenir sous leur forme active à partir d'une souche cellulaire simple. Un certain nombre de ces protéines plus ou moins complexes ont déjà pu être obtenues expérimentalement à partir du lait de différents mammifères (facteurs de coagulation, enzymes diverses, anticorps monoclonaux…).

En 2006 a été autorisée dans l’Union européenne une anti-thrombine humaine recombinante obtenue dans le lait de chèvre transgénique.

[24] Source : Pierre-Yves Arnoux. « Les médicaments OGM ». Leem. 2008.